Elles sont rares, mais souvent implacables. Peu ou mal diagnostiquées, ces pathologies qui touchent 3 millions de personnes en France ne font que rarement l’objet de recherches médicales de la part des laboratoires. Peu fréquentes dans la population (moins d’un malade sur 2000 personnes), elles ne représentent pas un « marché exponentiel » pour les grandes firmes pharmaceutiques. Et pourtant 30 millions d’Européens sont concernés par l’une des 6 à 8000 pathologies rares recensées
En ce lundi 29 février 2016, 9e journée des maladies rares la plateforme éponyme , composée d’Alliance Maladies Rares, de la Fondation maladies rares, de Maladies Rares info Services, de l’AFM Téléthon, d’Orphanet et d’Eurordis, appelle à un 3e Plan national Maladies rares avec l’ensemble des acteurs, associations de malades, chercheurs, professionnels de santé, industriels du médicaments.
« Si les deux premiers plans nationaux ont permis de réaliser des avancées significatives, celles-ci restent cependant fragiles et les défis à relever sont encore nombreux », assurent dans une tribune publiée chez nos confrères du Huffington post les membres de la plateforme Maladies rares. « En effet, des centaines de milliers de personnes malades n’ont toujours pas un accès équitable ni au diagnostic de leur maladie, ni à une prise en charge harmonisée sur l’ensemble du territoire. Pire, la grande majorité d’entre elles n’ont accès à aucun traitement pour leur maladie. De même, les dispositifs publics existants dans le domaine de la santé, notamment l’organisation régionale des politiques de santé, sont inadaptés aux spécificités des maladies rares. Aujourd’hui, il y a urgence à lutter contre l’errance diagnostique, notamment en pérennisant les financements des services d’information qui existent et en créant, enfin, une plateforme nationale de séquençage à très haut débit, spécialisée dans les maladies rares et accompagnée des compétences et infrastructures adaptées. Il y a également urgence à mettre en place une politique publique pérenne et transparente pour garantir l’accès de tous les patients à des médicaments. 99% des malades restent sans traitements curatifs! »
Infos : Maladies Rares Info Services
Plateforme Maladies Rares
96 rue Didot
75014 Paris
Tel : 01 56 53 81 36
(appel non surtaxé, inclus dans les forfaits)
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